A visão dominante da regulação da medicina na academia e no governo é mais ou menos que (a) as pessoas não devem ter o direito de escolher seus próprios riscos e cometer seus próprios erros, (b) o papel dos reguladores é remover o máximo possível de riscos e (c) que o alto custo da medicina e o lento da introdução de novos medicamentos são um problema melhor para ter maior liberdade para a liberdade para a liberdade maior para os pacientes. Este é o pano de fundo contra o qual se pode encontrar artigos como a discussão de acesso aberto de hoje rapamicina e o estado de seu uso como um meio de melhorar a saúde tardia da vida e o envelhecimento degenerativo modestamente lento.
A rapamicina tem sido aprovada há muito tempo para uso como um droga imunossupressoramas ultimamente atraiu muito mais atenção por sua capacidade de common autofagiaenvelhecimento lento e prolongar a vida em estudos com animais. Isso levou a um grau significativo de off-label prescrição da rapamicina por médicos. Os médicos têm a discrição de prescrever qualquer medicamento aprovado para qualquer uso que seja defensável, mas isso só acontece quando há um corpo de trabalho para sugerir que o novo uso pode ser seguro e útil.
Assim, a rapamicina está no estado nebuloso ocupado por muitos medicamentos que são prescritos off-label: estudos em animais indicam que ela pode ser usada de uma maneira nova em uma dose nova, neste caso para diminuir o envelhecimento em doses mais baixas do que seu uso imunossupressor estabelecido, mas pouco a não existe dados humanos concretos para confirmar esse novo uso. É improvável que esses dados surjam tão cedo porque os ensaios clínicos são caros e os medicamentos genéticos não podem produzir receita suficiente para justificar esse custo. Enquanto isso, uma boa fração de acadêmicos e reguladores fica horrorizada com o uso off-label, como se poderia esperar, dadas suas opiniões sobre liberdade, risco e o objetivo dos reguladores.
A rapamicina, um antibiótico descoberto na década de 1970, tornou -se uma ferramenta crítica em pesquisa biomédica. Inicialmente reconhecido por suas potentes propriedades antifúngicas e imunossupressoras, a rapamicina ganhou recentemente atenção significativa para terapia antienvelhecimento e tratamento de convulsões by way of Caminho mTOR inibição. O alvo mecanicista da by way of da rapamicina (mTOR) é um evolutivamente conservados Cascada de sinalização metabólica que regula a célula divisãocrescimento e sobrevivência. Há evidências crescentes de que a atividade da by way of mTOR acelera o envelhecimento e o desenvolvimento de doenças relacionadas à idade, incluindo câncer, ateroscleroseAssim, diabetese declínio da função imunológica. Portanto médicos e “BioHackers“estão usando a inibição do mTOR by way of rapamicina (e análogos da rapamicina) off-label para prevenção de condições relacionadas à idade, apesar de não serem amplamente reconhecidas como um tratamento pela comunidade clínica mais ampla.
À medida que a rapamicina ganha popularidade por seu potencial antienvelhecimento, surgiram clínicas de longevidade on-line, oferecendo acesso ao medicamento com o mínimo de supervisão médica. Essa disponibilidade semi-regulada levanta preocupações éticas em relação à segurança do paciente, desinformação e potencial de danos graves. Isso é melhor ilustrado pelo caso amplamente divulgado de empreendedor de tecnologia Bryan Johnsonque empreendeu um elaborado regime antienvelhecimento auto-direcionado envolvendo rapamicina, metforminae mais de 100 suplementos diários. Apesar do extenso rastreamento fisiológico, Johnson finalmente interrompeu a rapamicina e lamentou seu uso citando efeitos colaterais, como elevado glicose no sanguesuscetibilidade à infecção e cura prejudicada. Este caso destaca os riscos de ignorar a ciência revisada por pares em favor da cultura anedótica de “biohacking”. A literatura clínica há muito documentou toxicidades associadas à rapamicina que refletem as queixas relatadas por Johnson e outros. O uso de um imunossupressor tão poderoso fora de indicações estabelecidas, especialmente em indivíduos saudáveis, exige um escrutínio ético mais forte e educação pública.
Por fim, embora o FDA não reconheça o envelhecimento como uma doença, há um interesse crescente em aprovar a terapêutica que aprimora Healthspanou atraso no declínio relacionado ao envelhecimento. No entanto, as aprovações do FDA são estruturadas em torno de indicações específicas e diagnosticáveis, em vez de síndromes generalizadas. Se a rapamicina ou compostos relacionados demonstrarem eficácia, eles serão aprovados para indicações (por exemplo, Alzheimer) em vez de envelhecer per se sob os padrões atuais de aprovação. No entanto, mesmo dentro dessa estrutura em evolução, é importante observar que a maioria das prescritas sem graça, que é uma prática clínica comum alcançam bastante FDA A aprovação, pois apenas cerca de 30% da prescrição off-label é apoiada por evidências científicas adequadas, apesar de quaisquer resultados positivos clinicamente observados. Essas restrições regulatórias e probatórias devem ser consideradas ao avaliar a futura trajetória clínica e de pesquisa da rapamicina.
