Um ensaio clínico de fase 1 lançado recentemente no Mass Common Brigham está examinando a segurança e a viabilidade de uma abordagem de tratamento inovadora para a doença de Parkinson, na qual as células -tronco de um paciente são reprogramadas para substituir as células de dopamina no cérebro danificadas pela doença. O primeiro estudo de um tipo de transplante de células-tronco autólogo, com base em pesquisas e tecnologias inventadas e validadas pré-clinicamente no Instituto de Pesquisa de Neurorregeneração (NRI) do McLean Hospital, matriculou e tratou três pacientes no Brigham and Ladies’s Hospital.
Um whole de seis participantes será incluído no estudo de fase 1 que rastreará os pacientes por 12 meses e além para determinar a segurança do procedimento e monitorará qualquer melhoria na doença de Parkinson. Após os 6 primeiros pacientes transplantados no estudo da Fase 1, os pesquisadores esperam expandir e recrutar mais pacientes como parte do estudo da Fase 2A.
Essa nova abordagem terapêutica para o tratamento da doença de Parkinson incorpora o uso de células -tronco derivadas do próprio sangue de um paciente que foram convertidas em células -tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Essas células são então reprogramadas para se transformar em neurônios dopaminérgicos específicos do mesencéfalo, prontos para o transplante. A abordagem de transplante autóloga do uso de células de uma pessoa contorna o requisito para tratamentos imunossupressores, que são necessários quando células de outros doadores são usadas.
A substituição celular da doença de Parkinson substitui os neurônios da dopamina perdidos para a degeneração e pode restaurar a função dopaminérgica no cérebro, fornecendo uma modalidade de tratamento completamente nova em comparação com os tratamentos atualmente disponíveis. O diretor fundador da NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, que também é professor de neurologia (neurociência) da Harvard Medical College e Mass Common Brigham, foi pioneiro no trabalho em terapia celular para a doença de Parkinson nos últimos 30 anos e estabeleceu a base para este estudo clínico.
“Ver essa nova substituição transformacional de seus próprios neurônios da dopamina se concretiza-desde os avanços científicos básicos em nosso laboratório para serem completamente traduzidos em uma aplicação clínica para o paciente que sofre da doença de Parkinson-é muito gratificante”, disse Isacson. “Acreditamos que essa abordagem pode abrir um novo paradigma de tratamento e levar ao desenvolvimento de muitas terapias celulares adicionais para restaurar os sistemas cerebrais danificados e substituir as células cerebrais degeneradas em outras doenças”.
Underneath Isacson’s management, the NRI at McLean has developed and patented autologous cell-based restoration in Parkinson’s illness with a pioneering preclinical publication in 2002 utilizing stem cells and the primary preclinical demonstration of efficient human iPS cell-derived dopamine neuron use in 2010. In 2015, the NRI staff, led by Isacson and Penny Hallett, PhD, co-director of the NRI at McLean and Professor Associado de Psiquiatria na Harvard Medical College, forneceu a primeira evidência de segurança e benefícios a longo prazo da terapia com células-tronco autólogas em uma doença de Parkinson altamente relevante modelo de primata não humano.
A NRI recebeu autorização oficial da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em 23 de agosto de 2023, aprovando seu novo pedido de investigação (IND) para um ensaio clínico de fase 1 para testar esse terapia celular exclusiva e autóloga de neurônios da dopamina.
Following this FDA approval for the section 1 scientific trial, the NRI’s modern preclinical work was translated into the clinic with the primary affected person handled on September 9, 2024. This collaboration contains NRI investigators James Schumacher, MD, and Oliver Cooper, PhD, and colleagues within the Neurology (Michael Hayes, MD) and Neurosurgery (John Rolston, MD, PhD, principal investigator of the Fase 1 Trial) Departamentos do Brigham and Ladies’s Hospital. Isacson não está diretamente envolvido no ensaio clínico, porque ele é o detentor de patentes inovadores da tecnologia e também co-fundador da Oryon Cell Therapies, que tem a licença para essa tecnologia. O julgamento é dirigido por Hallett e colegas do Sistema de Saúde Common Brigham Brigham e de suas instituições afiliadas à Escola Médica de Harvard.
“É extraordinário testemunhar que os investigadores de nossa instituição possam trazer novos tratamentos aos pacientes durante todo o processo de laboratório” Banco para o lado do leito “, e inspira muitos pesquisadores a perseguir de maneira semelhante seus insights científicos e médicos para alcançar pacientes necessitados”, disse Kerry Ressler MD, doutorado, diretor científico do McLean.
O ensaio clínico aberto de fase 1 será o primeiro ensaio a testar os neurônios da dopamina derivada de IPSC derivados de sangue em pacientes com doença de Parkinson e é financiado pelo Instituto Nacional de Distúrbios e AVCs Neurológicos (NINDS) do Instituto Nacional de Saúde (NINDS). Os Ninds concederam pesquisas cooperativas altamente competitivas para permitir e avançar as empresas translacionais para a concessão de produtos biológicos (CREATE BIO) para este trabalho em 2020.
Pessoas que procuram mais informações no estudo podem enviar um e mail: @bwh.harvard.edu “title =” Mailto: [email protected] “> [email protected]
Para mais informações:
- O McLean Hospital recebe a concessão cobiçada do NIH para estudar clinicamente terapia com células -tronco autólogas para a doença de Parkinson
- As células-tronco derivadas de pacientes podem melhorar a pesquisa de medicamentos para Parkinson
Financiamento: O estudo foi apoiado por um Ninds Criar Bio Grant (U01NS109463).
O conteúdo é exclusivamente de responsabilidade dos autores e não representa necessariamente as opiniões oficiais do NIH.
Divulgação:A ISACSON co-fundou uma empresa (Oryon Cell Therapies) que licenciou as patentes e o know-how para o desenvolvimento de terapias celulares autólogas para a doença de Parkinson. Os interesses de Isacson foram revisados e são gerenciados pelo McLean Hospital e pela Mass Common Brigham, de acordo com suas políticas de conflito de interesses.
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Sobre a Mass Common Brigham
O Mass Common Brigham é um sistema de saúde acadêmico integrado, unindo grandes mentes para resolver os problemas mais difíceis da medicina para nossas comunidades e o mundo. O Mass Common Brigham conecta um contínuo de atendimento completo em um sistema de centros médicos acadêmicos, hospitais comunitários e especializados, um plano de seguro de saúde, redes de médicos, centros de saúde comunitária, atendimento domiciliar e serviços de assistência a longo prazo. O Mass Common Brigham é uma organização sem fins lucrativos comprometida com o atendimento, pesquisa, ensino e serviço do paciente à comunidade. Além disso, o Mass Common Brigham é uma das principais organizações de pesquisa biomédica do país com vários hospitais de ensino da Harvard Medical College. Para mais informações, visite MassGeneralbrigham.org.
