Leitores regulares saberão que Não sou a favor do estado atual da regulamentação médica. Nisto não estou sozinho. Muitas pessoas pensam que alguma fracção do custo de obtenção da aprovação regulamentar de novas terapias é totalmente desnecessária, que alguma fracção do grau de rigor imposto ao fabrico e aos ensaios clínicos é totalmente desnecessária. Ensaios clínicos realizados na Austrália custar metade daqueles realizados nos EUA ou na Europa, porque a comunidade australiana declarou que complete Boas Práticas de Fabricação (BPF) procedimentos exigidos pelo FDA nos EUA e EMA na UE são, de facto, desnecessárias. Cerca de 10% de todos os ensaios clínicos em fase inicial em todo o mundo ocorrem na Austrália. Nesse país, o governo delegou a ética e a avaliação do risco ao seu equivalente conselhos de revisão institucionalcada um associado a um centro de ensaios clínicos específico. É um bom exemplo de como a centralização e a diminuição da concorrência penalizam o progresso.
Você acha que o número certo para o grau de desperdício atualmente imposto pelos reguladores é metade? Mais da metade? Menos da metade? É um custo enorme num mundo em que são necessários entre 30 e 40 milhões de dólares para passar da prova pré-clínica à conclusão de um fase 1 ensaio de segurança num pequeno número de voluntários nos EUA ou na UE. Esse custo significa que uma fracção considerável de potenciais medicamentos nunca é desenvolvida. Reduza esse custo para metade e mais medicamentos serão desenvolvidos. No entanto, aqueles que estão dentro do sistema são muito rápidos em defender o excesso: captura regulatória regras, e a indústria farmacêutica estabelecida usa o sistema regulatório para reduzir a concorrência dos desenvolvedores terapêuticos do norte do estado. Nada disso beneficia a humanidade como um todo.
Desde a virada do século, o o custo do desenvolvimento de novas terapias mais que dobrou. Os reguladores pedem cada vez mais provas, cada vez mais testes, cada vez mais rigor, nunca penalizados fortemente pelo cemitério invisível de terapias e pacientes que daí resulta. É assim que avançam os sistemas complexos presos nas fases posteriores da captura regulamentar. Os intervenientes dominantes mantêm o seu domínio ao tornarem-se parte do sistema que suprime o potencial de progresso. Isto é amplamente reconhecido, e numerosos grupos de defesa dos pacientes surgiram, tentaram mudar o sistema a partir de dentro, falharam em grande parte e desapareceram. O Projeto Abundância de Ensaios Clínicos é um desses, e de forma alguma o mais radical. Penso que as suas propostas mudam muito pouco para fazerem diferença, mesmo que sejam implementadas. Acredito que o único caminho susceptível de conduzir a uma mudança radical é o desenvolvimento de um ecossistema robusto de desenvolvimento clínico fora da FDA, EMA e sistemas regulatórios relacionados, construídos sobre a atual infraestrutura de turismo médico. Algo para competir a um preço muito mais baixo.
O caso da abundância de ensaios clínicos
A necessidade de tornar o desenvolvimento de medicamentos mais eficiente tornou-se cada vez mais premente. Prevê-se que o crescimento dos gastos com saúde nos EUA atinja quase 20% do PIB até 2032 e exceder o próprio crescimento do PIB por razões estruturais, como o envelhecimento da sociedade. Entretanto, dados os elevados preços dos medicamentos e a pouca vontade política de reduzir Medicamentos gastos, há uma pressão crescente para reduzir os custos de desenvolvimento de medicamentos. Face a estas pressões cruzadas, a melhor abordagem política é uma lado da oferta agenda de inovação, destinada a reduzir os custos dos ensaios.
Temos vários motivos para estarmos otimistas quanto à nossa capacidade de reduzir custos e prazos de ensaios clínicos. Uma prova de conceito é a Teste de RECUPERAÇÃOque custa cerca de 1/80 de um tradicional ensaio clínico randomizado (ECR) e provavelmente salvou centenas de milhares de vidas ao demonstrar a eficácia do esteróides para COVID 19. O RECOVERY mostrou a enorme economia de custos e de tempo possível se os ensaios forem mantidos firmemente focados em questões importantes e a inscrição/organização dos ensaios for facilitada ao máximo. Também podemos olhar para exemplos históricos de grandes ensaios (por exemplo, o vacina contra poliomielite ensaios de campo) que decorreram dentro do prazo e responderam a questões importantes, evitando atrasos administrativos complicados e desnecessários.
Muitas partes interessadas concordam com a urgência do problema, muitas vezes enquadrado como a modernização dos ensaios clínicos. Reduzir o custo e a dificuldade de gerar evidências médicas de alta qualidade é uma área rara em que a maioria dos especialistas concorda com os objetivos. Além dessas especificidades, muitos de nossos memorandos seguem a pergunta norteadora: “Como seria e realizaria um ensaio RECOVERY permanente em escala americana?” Com ensaios dramaticamente mais baratos, examinaríamos mais rapidamente a prática clínica pouco evidenciada. Novas terapias custariam menos para serem testadas em humanos e teríamos respostas e inovação mais cedo. Além de acelerar a aprovação de novos medicamentos, ensaios mais baratos e mais rápidos também permitiriam que mais tipos de perguntas fossem feitas. Quando um grande ensaio custa US$ 100 milhões para ser realizado, algumas perguntas simplesmente não são feitas.
