Um paciente com tipo 1 diabetes começou a produzir sua própria insulina após receber um transplante de células pancreáticas.
Pela primeira vez em humanos, essas células de ilhotas foram editadas geneticamente para que não fossem rejeitadas pelo paciente, removendo a necessidade de medicamentos imunossupressores.
O diabetes tipo 1 geralmente começa quando o sistema imunológico ataca erroneamente as células das ilhotas no pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. A condição é geralmente gerenciada com uma dieta cuidadosa e injeções regulares de insulina, mas um tratamento emergente envolve a substituição das células ilhotas danificadas por outras funcionais.
Em um novo estudo de prova de conceito, um paciente de 42 anos, que tinha diabetes tipo 1 desde os 5 anos de idade, recebeu um transplante de células de ilhotas de um doador saudável. As células foram entregues através de uma série de injeções no músculo do antebraço.
Nas 12 semanas seguintes, as células produziram com sucesso a insulina em resposta a picos de glicose, como após as refeições. Mas o aspecto mais importante é que o paciente não exigia imunossupressores.
Normalmente, o sistema imunológico reconhece as células transplantadas como estrangeiras e as destruirá, tornando a terapia ineficaz. Para contornar issoos pacientes recebem medicamentos que suprimem seu sistema imunológico. Essa solução funciona, mas deixa os pacientes vulneráveis a infecções e outras doenças.
Assim, antes que as células fossem implantadas, três edições genéticas foram feitas usando o Crispr ferramenta. Duas edições reduziram a quantidade de antígenos específicos que as células T adaptativas usam para identificar objetos estranhos. A terceira produção aumentou uma proteína chamada CD47, que por sua vez bloqueia as respostas celulares imunes inatas.
Nem todas as edições de genes foram bem -sucedidas, mas de uma maneira que forneceu um grupo controle intrigante. As células sem edições bem -sucedidas foram mortas por células T dentro de algumas semanas, enquanto aquelas que derrubaram a produção de antígenos ainda foram eliminadas por células assassinas naturais e macrófagos.
Somente aqueles com três edições bem -sucedidas sobreviveram e, felizmente, havia o suficiente deles no enxerto para permanecer funcional.
A técnica já havia demonstrado promessa em testes em macacos e ratosmas isso marca a primeira vez que foi tentado em humanos. Estudos semelhantes em seres humanos mostraram promissores, mas sempre com a ajuda de drogas imunossupressoras, que trazem suas próprias complicações.
No ano passado, médicos relatado que uma jovem na China recebeu um transplante de células produtoras de insulina cultivadas de suas próprias células -tronco. Dentro de quatro meses, seu corpo foi capaz de produzir insulina suficiente para permanecer dentro de uma faixa de glicose no sangue segura por mais de 98 % do dia.
Os pesquisadores do novo estudo dizem que seu método não só poderia ser tratado mais eficaz e mais seguro para o diabetes, mas também poderia ser aplicado a outros tipos de células, reduzindo a necessidade de imunossupressores com outros transplantes.
