Na medida em que tenho uma opinião sobre política, sou contra. Geralmente, ele corre em sua própria parte barulhenta do mundo, envolve muita angústia e drama desnecessários e, no closing do dia, tem pouca ou nenhuma influência no meu dia -a -dia. É melhor ignorado. Vou falar um pouco sobre isso hoje, porque parece provável que alguma revolta esteja pela frente para a regulamentação do desenvolvimento médico nos EUA e, por extensão, essa parte do resto do mundo que terceirizou grande parte de sua regulamentação médica para os EUA. O Departamento de Eficiência do Governo e facções relacionadas ainda não deram os olhos a sério para o FDAmas eles parecem fazer isso.
Uma idéia antiga que parece pronta para o reavivamento é fazer com que a FDA deixe de exigir prova de eficácia para novos medicamentos e aplique apenas a prova de segurança antes de permitir o uso no mercado. Por extensão, isso também implica impedir que o FDA tente sabotar o já permitido uso off-label de terapias aprovadas existentes para novas indicações. Os vários pagadores do sistema, desde seguradoras médicas a indivíduos, poderiam tomar suas próprias decisões quanto à prova e padrões de eficácia que gostariam de ver antes de pagar por um tratamento. Voltaria a ser um mercado com uma pluralidade de opiniões sobre qualquer medicamento e uso de uso em questão, em vez de ter que aceitar os ditames de um conjunto de burocratas, um tamanho se encaixa em todos.
Uma manifestação presente deste ethos é o Direito de experimentar a lei em Montanaque afirma que qualquer medicamento que passa Fase 1 O teste de segurança está aberto para uso por qualquer paciente – embora na prática obtenha que o medicamento seja um desafio para qualquer nova terapêutica, exigindo cooperação por parte do desenvolvedor que a liderança dessa empresa poderia justificar justificadamente como um risco para seu relacionamento contínuo com o FDA. No entanto, pode -se imaginar um mundo em que esse direito de tentar se aproximar se torna efetivamente a lei federal nos EUA, porque essa é uma mudança bastante simples do ponto de vista do ramo executivo: apenas alterar a maneira como o FDA se comporta e toda a atividade do ensaio clínico além da fase 1 é opcional. Nesse ponto, os incentivos aos desenvolvedores mudam consideravelmente, e a complexidade é deixada para evoluir no mercado de consumidores e pagadores.
Parece provável que a resposta imediata das maiores companhias de seguros e de outros pagadores esteja na linha de “ótima, mas proceed correndo Fase II e Fase III scientific trials that reveal efficacy if you would like us to pay to your medicines.” I would anticipate this to lead to solely short-term chaos for the community of investments, valuations, and inventory costs that rely on medication being very costly to convey to the clinic, and thus solely short-term opposition from giant traders, pharma entities, and different vested pursuits with political affect and lobbying capital to spend. After issues settle all the way down to be kind of a continuation of the established order, a minimum of at first, better freedom will emerge over time: payers will selectively defect from the consensus concerning requirements for efficacy, the place they really feel it’s justified, biotech and pharma corporations will acquire a a lot better freedom to convey new medication to the market earlier and at a decrease price than would in any other case be the case, and sufferers would acquire the selection of earlier entry. All of that is already taking place by way of medical tourism for a small variety of folks and organizations; including the choice to do that within the US would drastically amplie o acesso.
Outro caminho possível a seguir é fazer com que o ecossistema do ensaio clínico dos EUA pareça muito mais assim na Austrália. Isso exigiria mudanças mais extensas no sistema regulatório, que pode ou não se encontrar com a oposição. Na Austrália, não há órgão do governo central semelhante ao FDA com o papel de avaliar e aprovar todos os estudos de segurança da Fase 1. Em vez disso, existe um mercado concorrente de locais clínicos especializados e conselhos de revisão institucional para avaliar e aprovar novos medicamentos e ensaios clínicos propostos, equilibrando seus incentivos para receber negócios em comparação com seus incentivos para minimizar os danos aos pacientes. Como algo como 10% de todos os ensaios de fase 1 em todo o mundo são realizados na Austrália, a algo como metade do custo e uma fração do tempo necessário para a aprovação nos EUA, é um sistema que parece funcionar bem. Estabelecer isso nos EUA exigiria o desmantelamento dos regulamentos que se aplicavam aos conselhos de revisão institucional e removendo a função da FDA da verificação inicial e aprovação dos ensaios. Como antes, essa mudança provavelmente produziria caos e luta de curto prazo, mas se o objetivo closing permanecesse para trabalhar em direção ao mesmo formato atual de dados e relatórios que resultam de ensaios clínicos, o mercado existente de Organizações de pesquisa contratada (CROs) que executar testes e dados de pacotes se adaptariam, formam padrões e esses padrões provavelmente se pareceriam muito com o atual establishment, pelo menos no início. Avançando, a concorrência e a liberdade de escolher permitiriam surgir uma maior pluralidade de opções.
Uma mudança mais difícil e mais disruptiva seria alterar a maneira como a produção de medicamentos é regulada para reduzir os custos de conformidade. Regulamentando a fabricação sob a bandeira de Boa prática de fabricação (GMP) é considerável pedaço do trabalho realizado pelo FDA, e em conformidade com os requisitos de FDA nos processos de fabricação é certamente uma fatia muito grande do custo e esforço necessários para levar um medicamento à clínica. As diretrizes divulgadas pelo FDA são padrão e vagas. Toda classe de medicamento se acumulou ao longo de anos e décadas, uma cultura e tradição profunda e muito detalhada de materials e experiência não públicas entre consultores e reguladores para descrever os detalhes precisos de uma interpretação aceitável desses padrões vagos. Isso não pode ser descoberto sem se envolver com reguladores e consultores a um custo considerável. Além disso, os requisitos para a fabricação de GMP de qualquer classe de medicamentos tendem a se expandir ao longo do tempo, pois os esforços para remover qualquer ensaio novo ou outra adição que os reguladores e consultores viram amplamente utilizados.
Tentando mudar os requisitos do GMP para uma série de problemas: em primeiro lugar, haverá muita oposição política daqueles que têm o medo irracional de que qualquer mudança na regulamentação do GMP tornará os medicamentos inseguros; Em segundo lugar, haverá muita oposição política de grandes organizações que usam o alto custo de conformidade para reduzir a concorrência, o problema normal de Captura regulatória; Em terceiro lugar, as interpretações específicas da conformidade que se tornaram muito caras têm muito pouco, com os regulamentos publicados, variam amplamente por tipo de medicamento, são muito complicados, estão quase totalmente documentados em specific, tornando -os difíceis de segmentar; Em quarto lugar, muitos países menores fazem referência aos padrões do GMP dos EUA e confiam neles para informar sua própria regulamentação médica, terceirização essencial dessa função.
Retornar à Austrália, por exemplo, o consenso que surgiu entre os conselhos de revisão institucional, o ensaio clínico em execução de CROs e locais clínicos é que o medicamento usado em um ensaio clínico de fase 1 deve ser fabricado com qualidade do tipo GMP. O que “semelhante ao GMP” significa na prática é que o FDA aceitou os detalhes técnicos/científicos propostos do processo de fabricação e dos ensaios de controle de qualidade, o lote de medicamentos é fabricado usando esse processo e esses ensaios, mas a fabricação não é conduzida com a adição muito caro da trilha de auditoria, que é uma trilha de triplicações, que é realizada. Nos círculos de fabricação de medicamentos, isso é chamado de lote de engenharia e, na prática atual, é o último lote não-GMP em escala completa que testa com sucesso todos os processos de fabricação e passa todos os testes de garantia de qualidade. O lote de engenharia é geralmente usado para estudos de toxicidade em animais que são conduzidos como parte do envio de uma proposta de IND ao FDA – exceto que na Austrália também se pode usar o lote de engenharia para um teste de segurança de fase 1 em voluntários humanos.
Se os lotes de engenharia são seguros o suficiente para os seres humanos na Austrália, por que não em qualquer outro lugar? Por que não o requisito de segurança mínimo regulamentado para medicamentos em qualquer estágio de aprovação ou uso comercial seja que os lotes fabricados sejam fabricados como se lotes de engenharia? Isso reduziria o custo de fabricação em 50% para muitas lessons de medicamentos. Os lotes ainda teriam que passar nos testes de qualidade que foram revisados por reguladores, conselhos de revisão institucional e outros. A resposta para a pergunta “Por que não?” é provavelmente que (a) essa seria uma mudança difícil de fazer, politicamente e (b), embora seja fácil declarar a mudança em uma única frase, realmente recusar os regulamentos vagos e detalhes ocultos do estado atual da arte em relação à conformidade seria um desafio.
Mas parece provável que vejamos como tudo isso acabou!
