A Meals and Drug Administration dos EUA aprovou o mirdametinib para o tratamento da neurofibromatose tipo 1 (NF1) em adultos e crianças. A droga, desenvolvida por Springworks Therapeuticsé o primeiro aprovado para o tratamento de NF1 em crianças e adultos. Será comercializado sob o nome Gomekli.
A neurofibromatose é uma condição genética rara na qual os tumores crescem nas células de Schwann, que atuam como isolamento para proteger as células nervosas. “As células de Schwann são como o seu plástico branco ao redor dos fios elétricos e, assim que essas células tocam, elas param de proliferar”, explica Annette Bakker, farmacologista e CEO do The the Fundação de tumor infantiluma pesquisa de pesquisa sem fins lucrativos focada no NF1. Mas em pessoas com NF1, uma vez que essas células tocam, elas não param de proliferar “e você obtém esses tumores que são formados nos nervos”, diz Bakker. NF1 não é explicitamente uma forma de câncer, mas ela a chama de “síndrome de predisposição de câncer”.
O mirdametinib trata a NF agindo na through de sinalização do RAS envolvida no crescimento e diferenciação celular. Inibe as enzimas da proteína quinase ativadas por mitogênio, que quando hiperativas estão implicadas em muitos cânceres. Quando pacientes com NF1 tomam o medicamento, seus tumores encolhem em “50-60%”, diz Bakker.
O medicamento é um exemplo notável de reposicionamento bem -sucedido de medicamentos, no qual os medicamentos que passaram pelos ensaios clínicos da Fase 1, mas não são aprovados, continuam sendo explorados, geralmente para um novo uso, diz Bakker. Pfizer arquivou a droga depois que parecia que a AstraZeneca o venceria para comercializar com uma droga concorrente. Mas o mirdametinib ainda possuía valor para a comunidade NF1, então a Fundação Tumor da Criança foyer Pfizer pelo acesso à droga, que foi então girada no Springworks para mais pesquisas.
Bakker espera que mais empresas farmacêuticas considerem o reposicionamento de medicamentos como um meio de obter medicamentos que salvam vidas no mercado. “O que precisamos fazer como comunidade é pensar com muito cuidado em um modelo de negócios que incentiva as empresas a deixar esses medicamentos irem”, diz ela. “Porque no momento, ainda depende muito da boa vontade.”
