Surgiram mais usos de medicamentos GLP-1
Crédito: Madeline Monroe/C&EN/Shutterstock
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Desde que os agonistas do receptor do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1), semaglutida e tirzepatida, entraram no mercado, eles se tornaram sucessos de bilheteria e ganharam bilhões em vendas. Ainda mais notáveis são os novos resultados que sugerem que os medicamentos podem ter mais utilizações do que se imaginava inicialmente.
A semaglutida é vendida como Ozempic para diabetes e Wegovy para perda de peso, enquanto a tirzepatida é vendida como Mounjaro e Zepbound. Mas em Março deste ano, a Meals and Drug Administration dos EUA também aprovou a semaglutida para reduzir o risco de doenças cardiovasculares em pessoas com um índice de massa corporal de 25 ou superior. Outras análises descobriram que os medicamentos podem ajudar a tratar doenças renais, ansiedade, depressãoe transtorno por uso de substâncias.
Olivier Rascol, neurologista do Hospital Universitário de Toulouse, disse à C&EN no início deste ano que se estes medicamentos podem ajudar pessoas com doenças mentais ou neurodegenerativas, ele “compará-los-ia a alguns dos maiores avanços da história da medicina”.
Os medicamentos CRISPR chegaram ao mundo
Este ano, Vertex Prescription drugs e Casgevy da CRISPR Therapeutics para o tratamento da doença falciforme e β-talassemia se tornaram o primeiro medicamento usando edição genética CRISPR a entrar no mercado. Os reguladores de medicamentos aprovaram o medicamento para essas indicações no last de 2023 e início de 2024. Tempo a revista até listou a droga como uma das melhores invenções de 2024. Mas a aceitação tem sido lenta. A droga exige que os pacientes sejam submetidos à quimioterapia para preparar suas células para extração. Em seguida, as células colhidas são enviadas para edição. Os médicos recebem as células editadas após semanas ou meses e depois as infundem de volta no paciente. Na teleconferência de resultados do terceiro trimestre da Vertex, os executivos disseram que cerca de 40 pessoas iniciaram o processo de coleta de células e apenas 1 paciente fora dos ensaios clínicos recebeu de volta suas células editadas.
Algoritmos de dobramento de proteínas ganharam prêmios Nobel
Estamos no século da proteína.
Karen Akinsanya, presidente de P&D em terapêutica, Schrödinger
Estamos no século da proteína.
Karen Akinsanya, presidente de P&D em terapêutica, Schrödinger
Em 9 de outubro, David Baker, da Universidade de Washington, e Demis Hassabis e John M. Jumper, do Google DeepMind, receberam ligações de Estocolmo informando que haviam ganhado o Prêmio Nobel de Química em 2024. As ferramentas de previsão e design da estrutura de proteínas construídas por esses ganhadores do Nobel revolucionaram a pesquisa bioquímica e eles também encontraram seu caminho na pesquisa farmacêutica. As grandes empresas farmacêuticas fizeram parceria com a Isomorphic Labs, uma spin-off de descoberta de medicamentos fundada por Hassabis, e o laboratório de Baker continua a criar start-ups que visam transformar proteínas projetadas de novo em medicamentos.
As empresas desenvolveram capacidade de ADC
Conjugados anticorpo-droga ligam anticorpos direcionados ao tumor a drogas citotóxicas
Crédito: Shutterstock
Conjugados anticorpo-droga ligam anticorpos direcionados ao tumor a drogas citotóxicas
Crédito: Shutterstock
Os conjugados anticorpo-droga (ADCs) receberam grande investimento este ano. Pesquisa de intenções dos negociadores da Syneos Well being 2024publicado em janeiro, listou a modalidade como número 1 no radar dos investidores.
Os ADCs são o que parecem: compostos nos quais uma droga de molécula pequena é ligada a um anticorpo monoclonal com alguma química de ligação. Alguns medicamentos já foram aprovados e outros estão em preparação. Várias empresas também investiu em novas instalações de fabricação de ADC este ano.
Os pesquisadores também se aprofundaram no papel dos próprios ligantes. Embora muitas empresas prefiram limitar-se a ligantes bem caracterizados que são utilizados em medicamentos aprovados, como a Daiichi Sankyo e o Enhertu da AstraZeneca, outras começaram a explorar novos produtos químicos numa tentativa de obterem uma vantagem. “Neste momento, estamos no auge do hype da ADC”, disse o especialista da ADC Dowdy Jackson disse à C&EN em setembro. “Espero que haja algumas inovações no campo que possam avançar.”
Amylyx respondeu a más notícias
Ouvindo muitos membros da comunidade (pacientes com ELA), acho que é 100 vezes mais difícil para eles, o que é sempre muito importante ter em mente.
Justin Klee, co-CEO, Amylyx Prescription drugs
Ouvindo muitos membros da comunidade (pacientes com ELA), acho que é 100 vezes mais difícil para eles, o que é sempre muito importante ter em mente.
Justin Klee, co-CEO, Amylyx Prescription drugs
Em março, um medicamento aprovado para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica falhou em um teste confirmatório. Foi um golpe para os grupos de pacientes com ELA, mas a Amylyx Prescription drugs cumpriu as suas promessas de pré-aprovação e retirou-se o medicamento das prateleiras no mês seguinte. Amylyx continua a explorar o medicamento para outros usos, incluindo síndrome de Wolfram e paralisia supranuclear progressiva.
Um apelo ao reconhecimento da investigação em África
Apesar do nosso progresso, os cientistas africanos continuam a ser relegados à margem da descoberta world de medicamentos. Nossas conquistas são ignoradas e nosso potencial é subestimado. Isto deve mudar.
Kelly Chibale, Cátedra Neville Isdell em Descoberta e Desenvolvimento de Medicamentos Centrados na África, Universidade da Cidade do Cabo
Apesar do nosso progresso, os cientistas africanos continuam a ser relegados à margem da descoberta world de medicamentos. Nossas conquistas são ignoradas e nosso potencial é subestimado. Isto deve mudar.
Kelly Chibale, Cátedra Neville Isdell em Descoberta e Desenvolvimento de Medicamentos Centrados na África, Universidade da Cidade do Cabo
Em setembro, Kelly Chibale argumentou na C&EN que existe potencial científico e talento inexplorado em África. “A hora da descoberta de medicamentos em África”, concluiu ele, “é agora”.
Virologistas foram mantidos ocupados
H5N1 (canto superior esquerdo), partículas mpox (vermelho) dentro das células infectadas (canto superior direito) e vírus Marburg (parte inferior).
Crédito: Wikimedia Commons (gripe), Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas (mpox), Shutterstock (Marburg)
H5N1 (canto superior esquerdo), partículas mpox (vermelho) dentro das células infectadas (canto superior direito) e vírus Marburg (parte inferior).
Crédito: Wikimedia Commons (gripe), Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas (mpox), Shutterstock (Marburg)
H5N1, mpox, Marburg. As comunidades de virologia e saúde pública mantiveram-se ocupadas este ano monitorizando vários surtos virais.
Cientistas norte-americanos e autoridades de saúde pública observaram de perto surtos de gripe aviária em vacas leiteiras que os pesquisadores suspeitam ter começado no last do ano passado. Os Centros dos EUA para Controle e Prevenção de Doenças começou a rastrear o vírus em águas residuais em maio. Em novembro, a agência recomendou que todos trabalhadores rurais serão testados para a doençase tivessem entrado em contato com bovinos infectados, independentemente de apresentarem sintomas. A maioria dos casos da doença em humanos parece leve e, quando a C&EN foi publicada, a transmissão entre humanos ainda não tinha sido identificada. Mas os investigadores estão a monitorizar mutações que tornariam o vírus mais adequado aos receptores humanos, como os encontrados num adolescente do Canadá.
Além das costas da América do Norte, o mortal O vírus de Marburg causou um surto em Ruanda este ano, o primeiro do país. Embora não existam vacinas ou terapêuticas aprovadas para a doença, o governo do Ruanda vacinou prestadores de cuidados de saúde e outros adultos de alto risco com uma vacina experimental do Sabin Vaccine Institute, uma organização sem fins lucrativos, como parte de um ensaio de Fase 2. Um estudo de um anticorpo monoclonal experimental também está em andamento no país.
Em agosto, o A Organização Mundial da Saúde declarou mpox uma emergência de saúde world após surtos na República Democrática do Congo e noutros países de África. Os reguladores de medicamentos no Congo já haviam aprovado o uso emergencial de duas vacinas, a Jynneos da Bavarian Nordic e a LC16m8 da KM Biologics, para tentar controlar o surto. Mas, apesar das doações de empresas e países, o whole de doses disponíveis permaneceu uma fração do número necessário.
Radiopharma continuou quente
Crédito: Yang H. Ku/C&EN/Shutterstock
Crédito: Yang H. Ku/C&EN/Shutterstock
Os radiofármacos – medicamentos que contêm um isótopo radioativo, um agente quelante, um ligante e uma molécula alvo – tornaram-se propriedades populares este ano. Depois Compra da RayzeBio pela Bristol Myers Squibb por US$ 4,1 bilhõesanunciado no last de 2023, este ano houve mais negócios importantes no setor. A Novartis comprou a Mariana Oncology por US$ 1 bilhão, enquanto AstraZeneca prendeu Fusion Prescription drugs por US$ 2 bilhões. Outras empresas radiofarmacêuticas, como Ratio Therapeutics e Aktis Oncology, conquistaram parcerias importantes com empresas farmacêuticas.
Esse interesse crescente também impulsionou aumento do investimento na fabricação de radiofarmacêuticos. UM relatório de analistas do SNS Insider estima que o mercado de radiofármacos crescerá 10% entre 2024 e 2032. O número de opções também aumentará à medida que empresas ampliam a lista de isótopos eles usam além do actínio-225.
Cresceram as evidências de que as vacinas protegem contra a demência
Estudos publicados este ano somaram-se a um crescente conjunto de evidências de que o A vacina contra herpes pode proteger as pessoas do desenvolvimento de demência nos anos posteriores. A vacinação prévia contra tétano, difteria e pneumococo também é protetora, de acordo com pesquisas. Outras vacinas, como a vacina contra a gripe, também parecem reduzir o risco de desenvolver a doença neurodegenerativa. A questão sem resposta é como é que estas vacinas proporcionam essa protecção.
