Rezdiffra tornou-se o primeiro tratamento específico para NASH
A FDA aprovou o primeiro tratamento para esteatohepatite não alcoólica (NASH) em 14 de março: Rezdiffra da Madrigal Prescription drugs, ou resmetirom. A NASH é caracterizada pelo acúmulo de tecido adiposo no fígado e não é causada por transtorno por uso de álcool. A doença pode causar danos permanentes, como cicatrizes, e é uma das principais causas de transplantes de fígado em pessoas com 65 anos ou mais. O tratamento de moléculas pequenas de Madrigal estimula o receptor β do hormônio tireoidiano, o que diminui o acúmulo de tecido adiposo.
Antes de Rezdiffra, as pessoas com EHNA não tinham opções de tratamento especializadas – apenas recomendações para mudar coisas como dieta e exercício e a opção de um transplante de fígado se a doença progredisse. Embora Rezdiffra seja o primeiro tratamento NASH aprovado nos EUA, provavelmente não será o último: o Aramchol da Galmed Prescription drugs, o lanifibranor da Inventiva e a azemiglitazona da Cirius Therapeutics estão todos em fase remaining de testes.
Duvyzat ofereceu um tratamento não esteróide para todos os tipos de distrofia muscular de Duchenne
O Duvyzat (givinostat) da Italfarmaco obteve a aprovação do FDA em 21 de março para tratar pessoas com 6 anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este é o primeiro tratamento não esteróide aprovado nos EUA para pessoas com todas as variantes genéticas da doença neurológica rara e mortal, que provoca o enfraquecimento progressivo dos músculos devido à falta da proteína muscular distrofina. Duvyzat, que é tomado por through oral, inibe as enzimas histona desacetilase e, assim, reduz a inflamação e a perda muscular.
Embora outros medicamentos não esteróides possam tratar a DMD, a maioria é aprovada para tratar apenas um pequeno subconjunto de pessoas. Enquanto isso, os esteróides podem ser usados de forma mais ampla, mas apenas retardam a progressão da doença. Os defensores dos pacientes dizem que a aprovação do Duvyzat é um passo importante para as pessoas com DMD.
Pessoas com esquizofrenia tiveram outra opção de tratamento pela primeira vez em 35 anos
O Cobenfy aprovado pela FDAanteriormente conhecido como KarXT, em 26 de setembro. Isso deu às pessoas com esquizofrenia uma alternativa aos antipsicóticos tradicionais, que são agonistas dos receptores de dopamina. Cobenfy é a primeira nova classe de antipsicótico aprovada desde que a clozapina recebeu luz verde em 1989.
Cobenfy foi desenvolvido pela Karuna Therapeutics, que foi comprada pela Bristol Myers Squibb em março. O tratamento é um combinação de xanomelina e tróspio. A xanomelina é um agonista muscarínico, que ativa vias regulatórias no cérebro que reduzem a dopamina. Esta ação indireta alivia os sintomas e acredita-se que diminua os efeitos colaterais associados ao bloqueio direto dos receptores de dopamina. O tróspio bloqueia a atividade da xanomelina fora do cérebro para reduzir os efeitos colaterais.
Até a aprovação da Cobenfy, todos os antipsicóticos disponíveis antagonizavam os receptores de dopamina D2 no cérebro. Esses tratamentos reduzem os níveis de dopamina em algumas pessoas, mas não funcionam para todas as pessoas e também podem causar efeitos colaterais como tremores, rigidez, ganho de peso e hiperprolactinemia.
Tratamento do câncer de mama Itovebi inibe e degrada um mutante de um alvo fashionable de câncer
A fosfoinositide 3-quinase (PI3K) é um alvo fashionable de câncer, e mutações ou amplificações do gene que codifica sua isoforma PI3Kα estão frequentemente associadas a tumores sólidos. Esta ligação é particularmente aparente no cancro da mama, no qual os cientistas identificaram sinalização aberrante de PI3Kα em 29% desses cancros.
O Itovebi (inavolisibe) da Genentech inibe e degrada seletivamente o PI3Kα mutante. Em 10 de outubro, o FDA aprovou o Itovebi em combinação com palbociclib e fulvestrant para tratar pessoas com certos tipos de câncer de mama. A FDA concedeu a designação de terapia inovadora – que agiliza o processo de revisão de um candidato a medicamento – à combinação Itovebi-palbociclib-fulvestrant com base nos resultados dos ensaios clínicos de Fase 3 que mostraram uma redução de 57% no risco de progressão da doença ou morte em comparação com pessoas que tomou palbociclib e fulvestrant.
A FDA rejeitou o MDMA em meio a um período turbulento para a Lykos Therapeutics
Nem todo novo tratamento em potencial teve boa sorte com o FDA este ano. A agência rejeitou o pedido da Lykos Therapeutics para o uso de metilenodioximetanfetamina (MDMA) para tratar transtorno de estresse pós-traumático em 9 de agosto, solicitando que a empresa realizasse outro teste de Fase 3.
Esta decisão foi apenas uma parte de um período difícil para Lykos: o jornal Psicofarmacologia retirou três papéis da empresa por problemas de integridade de dados, falha na divulgação de conflitos de interesse e conduta antiética. Lykos diz que os documentos retirados não faziam parte de sua aplicação.
A empresa se reorganizou após a decisão da FDA e demitiu 75% de seus funcionários. Em outubro, a empresa se reuniu com o FDA e anunciou que o “caminho a seguir” inclui outro ensaio de Fase 3 e uma possível revisão dos dados nele contidos por terceiros.
